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苯丁酸氮芥片的適應癥為霍奇金病、數種非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴細胞性白血病、瓦爾登斯特倫巨球蛋白血癥、晚期卵巢腺癌。本品對于部分乳腺癌病人也有明顯的療效。那么，苯丁酸氮芥片的致突變和致癌性是怎樣的？
苯丁酸氮芥片治療劑量僅抑制淋巴細胞，對中性粒細胞、血小板和紅細胞的影響很小。當中性粒細胞開始降低時無需停藥，但須強調，停藥后10天甚至更長時間，中性粒細胞仍可下降。
苯丁酸氮芥片的致突變和致癌性研究有：
1、苯丁酸氮芥片與其他細胞毒藥物一樣，在體內、體外對人和動物的基因毒性和致癌實驗表明本品有致突變性。
2、苯丁酸氮芥片還可導致男性染色單體和染色體損害。有報道，以本品治療慢性淋巴細胞白血病后進展為急性白血病，但尚不清楚急性白血病是自然病史的一部分，還是因藥物治療引起的。
3、比較使用烷化劑和不使用烷化劑治療卵巢癌患者，使用烷化劑包括苯丁酸氮芥可顯著增加急性白血病的發生率。
4、對于使用本品進行乳腺癌長期輔助治療的患者，有一小部分患者患急性骨髓性白血病的報道。
5、使用本品治療應權衡潛在的治療益處與致白血病的風險。
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