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2022年元旦第一天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》正式實施。記者了解到，北京、上海、廣東等11個省市醫院近20名脊髓性肌萎縮癥患者接受了去甲腎上腺素鈉治療。藥價從每針近70元下降到每針近3.3萬元。七大救命藥納入國家醫保給老百姓帶來了哪些好處？脊髓性肌萎縮癥是一種什么樣的罕見疾病？
七種救命藥納入國家醫保給老百姓帶來了哪些好處？
罕見病藥物研發難度大、范圍高、周期長，始終難以滿足患者的臨床需求。即使藥物開發上市，價格也往往極其昂貴，普通家庭根本買不起。藥品的可及性面臨嚴峻挑戰。醫保目錄的調整，表明國家對罕見病患者的高度關注。新增強的罕見病藥品目錄也填補了國內罕見病治療藥物的空價格，為臨床用藥提供了選擇，也為更多罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。
脊髓性肌萎縮癥是一種什么樣的罕見疾病？
脊髓性肌萎縮又稱脊肌萎縮癥，是由脊髓前角運動神經元變性壞死引起的肌肉無力和肌肉萎縮的疾病，通常為常染色體隱性遺傳病。目前，脊髓性肌萎縮的具體病因尚不完全清楚。大多數病例被認為是由局部基因突變或局部基因因子缺失引起的。
這次藥品降價也納入了國家醫保，給很多普通人帶來了希望和幫助，減輕了患者家屬的負擔。
