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住房政策一勞永逸！Spyryx籌集了1800萬美元來開發新的通用囊性纖維化療法。

一勞永逸！Spyryx籌集了1800萬美元來開發新的通用囊性纖維化療法。資料來源:生物谷2015-05-09 14:36。

2015年5月9日/brunen/-囊性纖維化(CF)是一種罕見的遺傳性疾病，由CFTR基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或喪失，已困擾全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節細胞膜中的離子轉運，基因突變會導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸中斷時，某些器官的粘液包被的粘度會增厚。這種疾病的一個主要特征是呼吸道中積累了厚厚的粘液，導致呼吸困難和反復感染。

2014年，Vertex Pharmaceuticals憑借其Kalydeco在該領域取得了巨大成功。然而，到目前為止，這種疾病還沒有治愈的方法。Kalydeco也只對全球5%的CF患者有效。其中一個原因是導致這種疾病的基因缺陷很多，研究人員很難找到對抗這種疾病的“靈丹妙藥”。

然而最近，Spyryx Biosciences認為它可能找到了徹底解決這個問題的關鍵。Spyryx公司的新療法是基于北卡羅來納大學教授羅伯特·塔蘭的最新研究成果。Robert Tarran發現，一種名為SPLUNC1的調節蛋白與cf患者的呼吸性脫水直接相關，而后者是導致CF患者肺部出現致命癥狀的主要元兇之一。一般來說，身體會調節呼吸上皮應該通過這種蛋白質吸收多少水分。Spyryx公司的研究人員開發了一種模擬SPLUNC1蛋白功能的多肽藥物，以逆轉呼吸脫水過程。這一新想法表明，科學家有望為所有遺傳缺陷患者開發一種新型CF。這一希望也直接促使迦南合伙人、哈特拉斯創投合伙人、5AM Ventures等知名投資公司攜手參與Spyryx公司的A輪融資。

此外，Spyryx公司的這種新療法也被認為有望應用于慢性阻塞性肺炎(COPD)的治療。和囊性纖維化一樣，目前也沒有能徹底治愈慢阻肺的藥物。因此，一旦Spyryx的想法實現，將直接導致該領域藥物治療的重大變革。(Bioon.com生物谷)

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Spyryx Biosciences以一種新的方式治療囊性纖維化，籌集了1800萬美元