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美國制藥巨頭強(qiáng)生(JNJ)的子公司Actelion最近在法國舉行的歐洲呼吸學(xué)會(ERS)會議上公布了Opsumit(macitentan)治療門靜脈性肺動脈高壓(PoPH)的第一個III期臨床研究PORTICO的陽性數(shù)據(jù)。

本研究是一項隨機(jī)、對照的III期研究，納入了85例PoPH患者。在這項研究中，患者被隨機(jī)分配接受10毫克Opsumit 10mg毫克(n=43)或安慰劑(n=42)的每日一次劑量，比例為1:1。

結(jié)果顯示，治療12周后，與安慰劑相比，Opsumit顯著改善了肺血管阻力(PVR)，并達(dá)到了研究的主要終點。與安慰劑相比，Opsumit顯著降低PVR 35%(主要終點，p < 0.0001)，降低平均肺動脈壓5.99mmHg(mPAP，p < 0.0001)，增加心輸出量指數(shù)0.52l/min/m2 (p=0.0009)。然而，Opsumit治療組和安慰劑組在6分鐘步行距離(6MWD)或世衛(wèi)組織功能等級(FC)方面沒有顯著差異。本研究中觀察到的Opsumit的安全性與先前臨床研究中觀察到的安全性一致。最常見的不良事件(Opsumit vs安慰劑)是外周水腫(25.6% vs 11.9%)和頭痛(16.3% vs 16.7%)。

PoPH是肺動脈高壓(PAH)的一個子集，它與門靜脈高壓(門靜脈高壓)有關(guān)，通常由肝硬化引起。目前，PoPH已被越來越多的人認(rèn)識，有證據(jù)表明它是第四種最常見的PAH類型。在許多情況下，PoPH患者僅因為肝移植評估而被診斷。然而，由于手術(shù)預(yù)后不良，嚴(yán)重的肺動脈高壓患者禁止肝移植。

該研究的首席研究員、南巴黎大學(xué)呼吸醫(yī)學(xué)教授Olivier Sitbon表示，PORTICO的研究結(jié)果具有相關(guān)性，因為如果能夠成功治療PoPH患者，降低肺血管壓力和阻力，那么將有更多的患者有資格接受肝移植，因為他們可能有更好的預(yù)后。事實表明，Opsumit在PoPH患者中的肝臟安全性與之前研究中觀察到的結(jié)果一致，這一點尤其令人放心，因為PoPH患者通常會因為安全性原因而被排除在PAH臨床研究之外。

需要指出的是，支持PAH藥物治療PoPH的數(shù)據(jù)非常有限，且大多來自單中心、開放標(biāo)簽研究。到目前為止，在隨機(jī)對照臨床研究中，還沒有批準(zhǔn)的治療肺動脈高壓的多環(huán)芳烴藥物能夠改善心肺血流動力學(xué)。

Opsumit是一種雙效內(nèi)皮素受體拮抗劑(ERA)，可舒張肺動脈，降低血壓。OPSUMIT已在美國和歐盟被批準(zhǔn)用于治療多環(huán)芳烴。這種藥物和其他同類藥物一樣，有黑匣子警告，禁止孕婦使用，因為這種藥物可能會對胎兒造成傷害。

Actelion總部位于瑞士，是歐洲最大的生物技術(shù)公司，也是肺動脈高壓治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。Actelion對罕見病的專注使其成為一個有吸引力的收購目標(biāo)，因為這些藥物不太容易受到定價壓力的影響。2017年1月，強(qiáng)生拋出300億美元收購Actelion，這是強(qiáng)生迄今最大的一筆收購。此次收購帶來了強(qiáng)生公司的重磅藥物，如治療PAH的Tracleer、Opsumit和Uptravi，以及治療b蘑菇真菌皮膚t細(xì)胞淋巴瘤(MF-CTCL)的Valchlor。

原始來源:Actelion在門靜脈高壓試驗中改善肺血管阻力

原標(biāo)題:強(qiáng)生肺動脈高壓藥物Opsumit成功用于治療III期門靜脈高壓癥(POPH)，顯著改善肺血管阻力(PVR)。