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【/h/】近日，美國FDA腫瘤學卓越中心(OCE)兒科腫瘤學項目宣布建立兩個新的分子靶點清單，以促進開發適合兒科人群的腫瘤藥物或生物制劑。

其中一個列表指出了已經確定與至少一種兒科癌癥的生長或進展密切相關的分子靶點，而另一個列表則確定了與兒科腫瘤的生長和進展無關的分子靶點，因此針對這些靶點的藥物和生物制劑的兒科早期評估要求將被豁免。

該清單符合2017年FDA再授權法案(FDARA)規定的法定要求，有望為工業界根據兒科研究公平法案(PREA)修訂條款規劃初步兒科研究計劃提供一定指導，并有助于開發兒科癌癥藥物或生物制品。

這些名單的建立也是為了進一步利用兒科腫瘤基因圖譜分析的潛力，以及將FDARA第504條修訂為FD&C法案第505B條，對兒科藥物的發展提出了新的要求。

美國食品和藥物管理局說:在FDARA通過之前，《FD&C法案》第505B條并不是要求開發兒童癌癥藥物的有效機制，因為大多數批準的成人癌癥藥物的適應癥很少或從未出現在兒童身上。因此，藥物開發商總是要求豁免，以便在兒科患者中評估這些藥物。& rdquo

2017年，立法改革通過修訂《FD&C法案》中的孤兒藥資格豁免，解決了上述問題。美國食品和藥物管理局補充道:根據美國食品和藥物管理局的說法，即使成人適應癥已經被鑒定為孤兒藥，或者成人適應癥沒有出現在兒童身上，也有必要進行這些兒科評估。& rdquo

美國食品和藥物管理局已經確定了205個候選分子靶標，其中大部分(77個)被歸類為& ldquo其他)& rdquo；其次，它是基因異常(62)、細胞譜系決定因子(40)和免疫系統腫瘤微環境(21)的靶點。只有5個分子靶標被列為自動豁免的候選對象。

美國食品和藥物管理局局長斯科特·戈特利布博士說:兒童癌癥藥物的發展遠遠落后于成人癌癥藥物。& rdquo這些名單的建立是FDA鼓勵兒科藥物發展的廣泛努力的一部分。該領域最近的其他行動包括國際和諧理事會附錄和美國食品和藥物管理局通過的2017年指南，其中提供了關于孤兒藥物在常見兒科疾病亞組中的資格的政策聲明。

參考文獻:

[1] FDA列出了兒科癌癥研究的205個分子靶點。檢索于2018年10月18日，來源于

[2] FDA。檢索于2018年10月18日，來自https://www . FDA . gov/about FDA/center offices/office of medical products and tobacco/OCE/UCM 544641 . htm